🕺⌚♂
上海儿童医学中心血液肿瘤科医生陈静在接受澎湃新闻记者采访时表示,在临床上,一些重症的PKD患者往往依靠输注红细胞治疗,一般情况下,重症患者往往一个月就需要输注1次。“这种治疗是长期的,大部分重症的PKD患者需要长期输注红细胞治疗,一些患者(6岁以上)会采取‘切除脾脏’的方式进行治疗,但只有一部分患者会有效。此外还有一种骨髓移植治疗的方式,但也存在一定的生命危险,在国际上并不推荐。”
院方透露,当前,基因治疗是一种新兴的治疗手段,旨在通过基因水平的干预,将正常或修正后的基因导入患者体内,从而达到根治疾病的目的。该临床研究由上海儿童医学中心主导,与国内生物技术企业合作开展,利用新一代体外CRISPR精准基因替换技术平台,通过同源重组实现大片段基因的精准替换,最终将携带正常基因的自体造血干细胞重新输注回患者体内,让患者获得正常造血功能,达到疾病治愈效果,且不存在异基因造血干细胞移植相关风险。因其为内源性启动子驱动,精准敲除突变基因,并在原位完整插入正常基因,避免了潜在癌症事件的发生,更安全、高效,也是最接近理想化基因治疗的一种方式。
📩(撰稿:寿彬翠)“一夫一妻制”走向衰落,取而代之的,是这三种婚恋模式
2024/06/07陶薇冠🌷
链接小农户 拓展产业链——安徽提升粮食生产效益一线观察
2024/06/07巩秀安🥡
为什么工作上,老板不喜欢给优秀老员工加工资?
2024/06/07杜华谦🍂
疫情防控不放松 怎样使用空调才更安全?
2024/06/07翟瑶雪❚
绍兴、西安疫情仍存扩散可能 专家提醒就地过年应避免“一刀切”
2024/06/07叶磊燕🔶
1月20日北京新增2例新冠 在大兴天宫院融汇社区
2024/06/06习贞霄🀄
福建南安:人均公园绿地面积达5.5平方米以上
2024/06/06封玉凝🍆
社区食堂得能“自己养活自己”
2024/06/06毕树琦x
人间失格音乐剧
2024/06/05尉迟真育a
亿通科技:华米科技的“智能戒指Helio”采用公司供应的AFE芯片
2024/06/05韩力荷⚁