☌♕☦
上海儿童医学中心血液肿瘤科医生陈静在接受澎湃新闻记者采访时表示,在临床上,一些重症的PKD患者往往依靠输注红细胞治疗,一般情况下,重症患者往往一个月就需要输注1次。“这种治疗是长期的,大部分重症的PKD患者需要长期输注红细胞治疗,一些患者(6岁以上)会采取‘切除脾脏’的方式进行治疗,但只有一部分患者会有效。此外还有一种骨髓移植治疗的方式,但也存在一定的生命危险,在国际上并不推荐。”
院方透露,当前,基因治疗是一种新兴的治疗手段,旨在通过基因水平的干预,将正常或修正后的基因导入患者体内,从而达到根治疾病的目的。该临床研究由上海儿童医学中心主导,与国内生物技术企业合作开展,利用新一代体外CRISPR精准基因替换技术平台,通过同源重组实现大片段基因的精准替换,最终将携带正常基因的自体造血干细胞重新输注回患者体内,让患者获得正常造血功能,达到疾病治愈效果,且不存在异基因造血干细胞移植相关风险。因其为内源性启动子驱动,精准敲除突变基因,并在原位完整插入正常基因,避免了潜在癌症事件的发生,更安全、高效,也是最接近理想化基因治疗的一种方式。
💓(撰稿:阮楠有)社区食堂好事要办好
2024/06/07程卿天🤶
推进上海自贸区高水平制度型开放 “80条”来了!
2024/06/07苏荷珊💤
第一届“康康EYE眼计划”眼健康创意视频竞赛颁奖典礼暨第二届视觉模拟创意大赛启动仪式举行
2024/06/07莘波宁🛃
广西防城港核电站“华龙一号”4号机组今天投产发电
2024/06/07刘凝之☣
外交部提醒中国公民谨慎前往伊朗
2024/06/07尚韦勤❾
赵丽颖不考虑开个演唱会吗
2024/06/06冯霞烁❁
英国登山者创造外国人登顶珠峰纪录
2024/06/06金梦雯⚯
贸易必须转变其在社会契约中的角色
2024/06/06秦影力t
辉瑞将启动儿童新冠疫苗试验 印度疫情趋缓|大流行手记
2024/06/05终希彬o
探秘“华龙一号”:更自主 更经济 更安全
2024/06/05劳芝忠🐠