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基于CRISPR的新技术可能会导致强大的表观遗传学治疗

科学家们已经找到了如何修改CRISPR基本结构的方法,以将其范围扩展到基因组之外并扩展到所谓的表观基因组-锁存在DNA上的蛋白质和小分子,并控制何时或何地打开或关闭基因。

在2021年4月9日发表在《细胞》杂志上的一篇论文中,加州大学旧金山分校和怀特海德研究所的研究人员描述了一种基于CRISPR的新颖工具“ CRISPRoff”,它使科学家能够关闭人类细胞中几乎任何基因而无需产生任何单一编辑遗传密码。研究人员还显示,一旦基因被关闭,它在细胞的后代中将保持数百代的惰性,除非使用称为CRISPRon的互补工具将其重新打开,这在论文中也有描述。

因为表观基因组在从病毒感染到癌症的许多疾病中都起着核心作用,所以CRISPRoff技术有一天可能会导致强大的表观遗传学治疗。而且由于这种方法不涉及任何DNA编辑,因此它可能比传统的CRISPR治疗方法更安全,传统的CRISPR治疗方法已知会对基因组造成有害的和潜在的有害变化。

尽管基因和细胞疗法是医学的未来,但永久改变基因组仍存在潜在的安全隐患,这就是为什么我们试图提出其他使用CRISPR来治疗疾病的方法的原因。”

卢克·吉尔伯特(Luke Gilbert)博士,加州大学旧金山分校海伦·狄勒家族综合癌症中心教授,也是该论文的合资深作者

将CRISPR从基因组转变为表观基因组编辑器

传统的CRISPR配备了两种分子硬件,使其成为有效的基因编辑工具。DNA片段酶是一种成分,它使CRISPR能够改变DNA序列。另一个是归位设备,可以在任何感兴趣的DNA序列上将其编程为零,从而对进行编辑的位置进行精确控制。

为了建立CRISPRoff,研究人员放弃了传统CRISPR的DNA剪切酶功能,同时保留了归巢装置,从而创建了一种能够靶向任何基因但不对其进行编辑的精简CRISPR。然后他们将酶拴在了这个准系统CRISPR上。但是这种酶不是剪接DNA,而是作用于表观基因组。

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